期刊简介

               1974年创刊,中华人民共和国卫生部主管,中华医学会主办。本刊是国家级儿科学专业学术期刊,为中国科技论文统计源期刊,中国科技类核心期刊。坚持报道内容科学性、实用性、创新性,对当前儿科领域研究的热点和重点问题加强导向性,报道内容以儿科临床与基础研究并重,是国内唯一专门介绍当代儿科学领域最新进展与最新动态的国家级儿科专业学术期刊。杂志栏目有综述、论著、继续医学教育等,国内外公开发行。                

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  • 杂志名称:国际儿科学杂志
  • 主管单位:中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会
  • 主办单位:中华医学会,中国医科大学
  • 国际刊号:1673-4408
  • 国内刊号:21-1529/R
  • 出版周期:月刊
期刊荣誉:2004年荣获卫生部首届全国医药卫生优秀期刊二等奖期刊收录:国家图书馆馆藏, 知网收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 万方收录(中), 上海图书馆馆藏, 维普收录(中)
国际儿科学杂志2007年第03期

反义寡核苷酸在杜氏肌营养不良基因治疗中的应用

韦婷;屈艺;母得志

关键词:肌营养不良, 杜氏, 寡核苷酸类, 反义, 基因疗法
摘要:杜氏肌营养不良(DMD)是一种致死性X染色体连锁隐性遗传病,发病率高,患者多在30岁左右因心力衰竭和呼吸衰竭而死亡.近年来,在众多对DMD基因治疗方案中,反义寡核苷酸凭借其在肿瘤治疗和病毒控制中显示出的良好应用前景而受到研究人员的关注,他们利用反义寡核苷酸诱导基因中的特异外显子缺失以调控突变基因的表达,以此达到恢复具有功能的抗肌萎缩蛋白表达,并使DMD得到控制和治愈的目的.